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DÍA NACIONAL DE LA FIBROSIS QUÍSTICA

Fibrosis Quística: más cerca del tratamiento para todos

La fibrosis quística es una enfermedad genética rara y progresiva que afecta principalmente al sistema respiratorio y digestivo, impactando de manera significativa en la calidad y esperanza de vida de las personas que la tienen.

Durante décadas, los tratamientos se han centrado en aliviar los síntomas y frenar el deterioro que provoca la enfermedad, pero en los últimos años hemos sido testigos de avances científicos que han supuesto un antes y un después en el tratamiento de la FQ.

Un momento esperanzador: los nuevos tratamientos moduladores

En los últimos años, la comunidad científica ha desarrollado tratamientos moduladores del CFTR que, si bien no curan la enfermedad, actúan directamente sobre su causa, aliviando los síntomas, mejorando considerablemente la calidad de vida y aumentando la esperanza de vida de las personas con FQ.

Actualmente, en España se dispone de los siguientes moduladores, financiados por el SNS:

Estos tratamientos han cambiado la realidad de muchas personas con FQ. Sin embargo, todavía queda un largo camino por recorrer.

Kalydeco (2014)

Orkambi (2019)

Symkevi (2019)

Kaftrio (2021)

El 30% de las personas con FQ sigue sin acceso a estos tratamientos

A pesar de los avances, aproximadamente un 30% de las personas con fibrosis quística en España no puede acceder a estos moduladores. Las razones principales son:

Restricciones de acceso

La Comisión Europea ha aprobado recientemente ampliar la indicación de Kaftrio a todas las mutaciones excepto las de clase I, autorizando así su comercialización en Europa. Sin embargo, estos avances aún deben superar los procesos de aprobación y financiación por el Sistema Nacional de Salud para que lleguen a este grupo de personas con FQ en España.

Limitaciones por tipo de mutación y estado de salud

Los tratamientos moduladores actuales solo son eficaces para determinadas mutaciones del gen CFTR. Las mutaciones de clase I, que impiden la producción de la proteína, siguen sin contar con una opción terapéutica efectiva. También existe una limitación para las personas trasplantadas o aquellas que, cumpliendo indicación, han sufrido efectos secundarios con la toma de estos medicamentos.

La esperanza de la investigación: nuevos tratamientos en desarrollo

Terapia génica (ADN)

Un ensayo clínico en marcha está evaluando una terapia basada en la administración inhalada de material genético para restaurar la función de la proteína CFTR, independientemente del tipo de mutación.

Terapia génica (ARNm)

También en fase de estudio, los tratamientos con ARN mensajero en administración inhalada buscan corregir el defecto genético subyacente en las células afectadas.

Estas alternativas representan una esperanza para quienes actualmente no tienen tratamiento. Pero para que estas soluciones sean una realidad accesible, es imprescindible más inversión en investigación y desarrollo.

Nuestras reivindicaciones

Desde la Federación Española de Fibrosis Quística, en este Día Nacional de la FQ 2025, reivindicamos:

Mayor agilidad en la aprobación e inclusión en el Sistema Nacional de Salud de los tratamientos ya aprobados en Europa.

No podemos permitir lo vivido con los actuales moduladores, donde las personas con FQ en España han esperado durante años tratamientos que ya habían demostrado su eficacia y seguridad. Una vez aprobada la comercialización por la Comisión Europea, es imprescindible que los tiempos de evaluación y financiación dentro del SNS sean lo más breve posibles.

Acceso equitativo a los tratamientos disponibles.

Existen diferencias en el acceso a los tratamientos según el país de residencia. Mientras que en Francia las personas con mutaciones minoritarias han accedido a Kaftrio antes de la ampliación de la EMA, en España siguen existiendo barreras que dejan a muchos pacientes sin opciones terapéuticas. Es urgente corregir estas desigualdades y garantizar las mismas oportunidades para todas las personas, independientemente de dónde vivan.

Más inversión en investigación en enfermedades raras como la FQ.

Gracias a la inversión en investigación realizada hasta la fecha se ha conseguido cambiar el manejo de la fibrosis quística, mejorando la calidad de vida y aumentando su supervivencia. Aunque los últimos avances han sido muy importantes para el colectivo, necesitamos una solución para todos y, a ser posible, definitiva. Sin un compromiso firme en la financiación de nuevas terapias, el avance de la ciencia será más lento y las oportunidades terapéuticas tardarán más en llegar.

“Estamos en un momento crucial en la lucha contra la fibrosis quística. Los avances científicos han permitido desarrollar tratamientos que están cambiando la vida de muchas personas con FQ, pero todavía hay un 30% de pacientes en España que no pueden beneficiarse de ellos.
Por eso, desde la FEFQ confiamos en que los tiempos de evaluación y negociación sean lo más ágiles posibles y permitan beneficiar cuanto antes a las personas con fibrosis quística que están esperando la ampliación de indicación y nuevas medicaciones. Es urgente garantizar tratamientos para todos y corregir las desigualdades que aún existen.”

Juan Antonio Da SilvaPresidente FEFQ

“Es necesario que desde las instituciones sanitarias y administraciones públicas se aceleren los procedimientos para garantizar un acceso equitativo y oportuno a estos tratamientos innovadores. Además, creemos firmemente que el futuro de la fibrosis quística pasa necesariamente por intensificar y apoyar decididamente la investigación científica. Proyectos pioneros como las terapias génicas basadas en ADN y ARNm ofrecen nuevas esperanzas reales y tangibles para pacientes actualmente sin opciones terapéuticas efectivas. Desde la SEFQ apelamos a una mayor inversión en investigación y al compromiso firme de todas las partes implicadas, para avanzar juntos hacia soluciones terapéuticas integrales y definitivas que puedan beneficiar al 100% de las personas con FQ.”

DRA. ESTHER QUINTANAPresidenta SEFQ

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La Federación Española de Fibrosis Quística es la organización que agrupa y representa a 15 asociaciones de Fibrosis Quística de las diferentes comunidades autónomas, con más de 4000 socios en toda España.

A su vez, forma la Fundación Española de Fibrosis Quística en su unión con los médicos de la Sociedad Española de FQ, con quienes trabaja en estrecha colaboración.

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